연사: 신주영

 Q1

 회사내부에서 데이터베이스 규모가 작을 경우 엑셀에서 간단한 자료구축을 통해서 x축을 시간으로 Y축을 부작용 빈도 혹은 전체 부작용 중 관심 부작용의 빈도(%)로 하여, 시계열 분석 등을 적용해볼 수 있겠습니다. 회사 DB에서 관심약물과 비교약물이 있을 경우에는 불균형 분석(PRR, ROR) 등을 적용할 수 있고, 이런 시그널 지표들은 2*2 테이블을 통해서도 간단히 산출히 가능하므로, 엑셀로도 적용해 볼 수 있습니다. 

 Q2

 BD Chang 일본 사례 들어주신 슬라이드에 질문드립니다. 500-3000례의 PMS에 비해 DB study의 study power에는 차이가 날수밖에 없을 것 같은데 각각에 대한 심사기준도 별도 명시되어있을지요?

 제가 이 동일한 질문을 PMDA 선생님께 문의한 적이 있는데, 명시적인 심사기준은 없다고 합니다. 그리고 Study Power가 굉장히 부족할 때가 많다고 합니다. 특히, 희귀의약품의 경우 500만명밖에 되지 않기 때문에 Study Power가 부족하여 MID-NET DB를 활용하기에 부족한 경우도 있었다고 말씀해주셨습니다. 

 Q3

ISH PMDA MID-NET 자료를 사용하는 경우 재심사자료로 사용하는 경우도 계획서 제출 등이 요구 되는지요? 또한,KNH 각 나라별로 DB를 구축하는데, 장기적으로는 각 나라별 DB를 융합하는 것도 고려하게 될까요? 자료가 불충분하거나, 제약사에 불리한 경우 사용하지 않고 별도 진행도 가능한지요? 

 당연히 요구됩니다. 또한 이 프로토콜에 대해서 PMDA Regulatory Sicence Center에서 검토하고 컨설팅하는 과정도 거칩니다. 제가 RWD/RWE에서 굉장히 중요한 것이 '프로토콜을 공개하는 것'이라고 말씀드렸습니다. 따라서 계획서를 작성할 때 역학적인 연구설계와 통계 분석 방법 등을 구체적으로 작성하는 것이 필수적으로 요구됩니다.  RWD를 활용한 가설검증 연구에서는 특히 교란비뚤림 등을 통제하기 위한 성향점수 매칭, 가중치 부여 등의 분석방법이 고려하여야 합니다.

 Q4

각 나라별로 DB를 구축하는데, 장기적으로는 각 나라별 DB를 융합하는 것도 고려하게 될까요?  

 아마 박래웅 교수님 강연을 통해 좀 더 나은 답변을 얻으실 수 있겠습니다만, 이런 노력은 현재 다각도로 진행 중입니다. 분산형 네트워크 모델을 활용하여 각 나라 별 DB를 같이 분석하여 결과를 산출하는 형태 등으로 진행 중이며, 조금 시간이 지나면 일반적으로 이를 요구할 수 있을 정도로 많이 발전 할 것이라고 생각합니다.)

연사: Nancy Dreyer

 Q1

 RWE (RWD) is the actual data after the drug is marketed, not applicable to new drugs, but only contributes to label expansion?

 Sometimes RWD are used as external or historical comparators for new drug applications, especially for drugs to treat rare or serious diseases, where it is not possible to randomize.

 Q2

 Are these RWD exclusively provided by IQVIA? or public can use these data also

 There are lots of sources of RWD.  Some are have limited access and others are publicly available.  It also depends on what is needed for the study purpose.